Холестерин играет важную роль в различных процессах в организме человека. Однако, согласно доминирующему убеждению, повышенный уровень этого вещества может вызывать артериосклероз, повышая риск инфаркта миокарда и инсульта. Повышенный уровень холестерина может быть обусловлен наследственным заболеванием, при котором белок PCSK9 препятствует печени удалять из крови холестерин низкой плотности («плохой»).

При проникновении двойной siRNA в клетку, она связывается с комплексом RISC. Это позволяет ей целенаправленно отключать дефектные гены. Этот принцип был испытан на 501 пациенте с высоким уровнем «плохого» холестерина, которые получали либо инъекцию препарата инклисиран или плацебо. Лекарство позволило значительно снизить содержание вредного белка PCSK9. Соответственно снижалась и концентрация холестерина низкой плотности: на 41,9% после однократного приема препарата или на 52,9% - после двукратной дозы.